Wie werden Orphan Drugs für seltene Erkrankungen finanziert?

Orphan Drugs in Deutschland: Finanzierung und Kostenübernahme bei seltenen Erkrankungen

Was sind „Orphan Drugs“?
„Orphan Drugs“ sind Arzneimittel, die gezielt zur Behandlung seltener Erkrankungen (Seltene Erkrankungen) entwickelt werden. Als selten gilt in der EU eine Erkrankung, die weniger als 5 von 10.000 Menschen betrifft.
Dazu zählen zum Beispiel: Mukoviszidose, erbliche Muskeldystrophien, bestimmte seltene Krebsarten sowie erbliche Stoffwechselerkrankungen.

Wie werden diese Medikamente in Deutschland finanziert?
Obwohl Orphan Drugs oft sehr teuer sind, stellt das deutsche Gesundheitssystem die Finanzierung sicher – vor allem über:

Gesetzliche Krankenversicherung (GKV)

• Die meisten Orphan Drugs sind grundsätzlich über die GKV abgedeckt.

• Patientinnen und Patienten benötigen in der Regel nur eine ärztliche Verordnung durch eine Fachärztin/einen Facharzt.

• Die Kosten werden meist vollständig übernommen – ggf. mit einer geringen Zuzahlung (Zuzahlung).

Ausgleich/Entschädigung für Hersteller
Wegen hoher Forschungs- und Entwicklungskosten bei gleichzeitig geringer Patientenzahl:

• werden in Deutschland für Orphan Drugs häufig relativ höhere Preise akzeptiert, um Investitionen zu kompensieren.

• einige Unternehmen erhalten zudem Forschungsanreize bzw. Unterstützung auf EU-Ebene (EU Orphan Incentives).

Wie werden Orphan Drugs in Deutschland zugelassen?
Orphan Drugs unterliegen dem europäischen Arzneimittelrecht und erhalten den Orphan-Status durch:

• die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA),
  was Verfahren oft beschleunigt und die Finanzierung erleichtert.
  In Deutschland wird das Orphan-Arzneimittel häufig von der klassischen gesundheitsökonomischen Bewertung im Rahmen des AMNOG-Verfahrens ausgenommen – außer, wenn der jährliche Umsatz 50 Millionen Euro überschreitet.

Warum sind die Preise so hoch?

• wenige Betroffene → Kosten lassen sich nicht breit verteilen

• klinische Studien sind selten und teuer

• Entwicklung zielt oft auf dringende medizinische Lücken (unmet medical needs)
  Trotzdem werden diese Medikamente finanziert, weil sie für viele Patientinnen und Patienten ohne Therapiealternative Hoffnung bedeuten.

Kann ein Patient ein nicht gelistetes Medikament beantragen?
Ja, wenn:

• die Fachärztin/der Facharzt einen detaillierten Bericht vorlegt

• nachgewiesen wird, dass es keine geeigneten Therapiealternativen gibt

• die Krankenkasse nach Prüfung zustimmt
  In seltenen Fällen werden Anträge abgelehnt; dann ist ein Widerspruch möglich, z. B. über:

• den MDK (medizinischer Dienst der Krankenversicherung)

• oder über das Sozialgericht (Sozialgericht)

Zahlen und Fakten

• mehr als 130 Orphan Drugs sind derzeit in Deutschland zugelassen

• sie betreffen Behandlungen für über 300 seltene Erkrankungen

• die Finanzierung kostet das System jährlich Milliarden, gilt jedoch als medizinisch und ethisch notwendig

Fazit

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