داروهای «یتیم» (Orphan Drugs) در آلمان: تأمین مالی و پوشش بیمه‌ای برای بیماری‌های نادر

داروهای «یتیم» چیست؟
«Orphan Drugs» داروهایی هستند که به‌طور ویژه برای درمان بیماری‌های نادر (Seltene Erkrankungen) توسعه می‌یابند؛ بیماری‌هایی که در اتحادیه اروپا:
کمتر از ۵ نفر از هر ۱۰٬۰۰۰ نفر را درگیر می‌کنند.
نمونه‌ها شامل فیبروز کیستیک، دیستروفی عضلانی ارثی، برخی سرطان‌های نادر و اختلالات متابولیک ارثی است.

این داروها در آلمان چگونه تأمین مالی می‌شوند؟
با وجود هزینه‌های بسیار بالا، نظام سلامت آلمان تأمین مالی آن‌ها را عمدتاً از طریق موارد زیر تضمین می‌کند:

بیمه درمانی عمومی (Gesetzliche Krankenversicherung – GKV)

• بیشتر داروهای یتیم به‌طور کلی تحت پوشش بیمه قرار دارند

• معمولاً تنها یک نسخه از پزشک متخصص کافی است

• هزینه دارو تقریباً به‌طور کامل پرداخت می‌شود و گاهی تنها یک پرداخت جزئی (Zuzahlung) وجود دارد

جبران برای شرکت‌های سازنده
به دلیل هزینه‌های بالای تحقیق و توسعه و تعداد کم بیماران:

• آلمان معمولاً قیمت‌های نسبتاً بالاتری را برای جبران سرمایه‌گذاری می‌پذیرد

• برخی شرکت‌ها نیز از مشوق‌ها و حمایت‌های پژوهشی اتحادیه اروپا بهره‌مند می‌شوند (EU Orphan Incentives)

داروهای یتیم چگونه در آلمان تأیید می‌شوند؟
این داروها تحت قوانین دارویی اتحادیه اروپا هستند و وضعیت Orphan Drug توسط:

• آژانس دارویی اروپا (EMA)
  اعطا می‌شود که می‌تواند روند تأیید و تأمین مالی را سریع‌تر کند.
  در آلمان، داروی یتیم غالباً از ارزیابی اقتصادی-سلامتی سنتی در چارچوب AMNOG معاف می‌شود، مگر اینکه فروش سالانه از ۵۰ میلیون یورو عبور کند.

چرا قیمت‌ها بالا است؟

• بیماران کم هستند → هزینه‌ها قابل توزیع گسترده نیست

• کارآزمایی‌های بالینی نادر و پرهزینه‌اند

• توسعه غالباً برای نیازهای فوری و بدون جایگزین انجام می‌شود (unmet medical needs)
  با این حال، تأمین مالی انجام می‌شود چون برای بیمارانِ بدون گزینه درمانی، امید محسوب می‌گردد.

آیا بیمار می‌تواند دارویی خارج از فهرست را درخواست کند؟
بله، اگر:

• پزشک متخصص گزارش مفصل ارائه کند

• نبودِ جایگزین درمانی اثبات شود

• شرکت بیمه پس از بررسی موافقت کند
  در موارد نادر، درخواست رد می‌شود و امکان اعتراض وجود دارد از طریق:

• MDK (خدمات پزشکی بیمه سلامت)

• یا دادگاه اجتماعی (Sozialgericht)

آمار

• بیش از ۱۳۰ داروی یتیم در آلمان تأیید شده است

• این داروها درمان‌هایی برای بیش از ۳۰۰ بیماری نادر را شامل می‌شوند

• هزینه آن سالانه میلیاردها یورو است، اما از نظر پزشکی و اخلاقی ضروری شمرده می‌شود

جمع‌بندی

ـ* تیم نویسندگان و ویراستاران تلاش می‌کند با پژوهش دقیق، اطلاعات درست ارائه کند؛ با این حال ممکن است خطا یا اطلاعات تأییدنشده وجود داشته باشد. لطفاً این متن را مرجع اولیه بدانید و برای اطلاعات قطعی به مراجع مسئول مراجعه کنید.