داروهای «یتیم» (Orphan Drugs) در آلمان: تمویل و پوشش بیمه‌ای برای بیماری‌های نادر

داروهای «یتیم» چیست؟
«Orphan Drugs» داروهایی‌اند که مخصوص درمان بیماری‌های نادر (Seltene Erkrankungen) ساخته می‌شوند؛ بیماری‌هایی که در اتحادیه اروپا:
کمتر از ۵ نفر از هر ۱۰٬۰۰۰ نفر را مبتلا می‌سازند.
نمونه‌ها: فیبروز کیستیک، دیستروفی عضلات ارثی، برخی سرطان‌های نادر و بیماری‌های متابولیک ارثی.

این داروها در آلمان چگونه تمویل می‌شوند؟
با وجود قیمت‌های بسیار بلند، سیستم صحی آلمان تمویل آن‌ها را عمدتاً از طریق موارد زیر تضمین می‌کند:

بیمه صحی عمومی (Gesetzliche Krankenversicherung – GKV)

• بیشتر داروهای یتیم معمولاً شامل پوشش بیمه می‌باشند

• غالباً تنها نسخه داکتر متخصص کافی است

• هزینه‌ها تقریباً به‌طور کامل پرداخت می‌شود و گاهی فقط یک پرداخت اندک (Zuzahlung) وجود دارد

جبران برای شرکت‌های تولیدکننده
به دلیل هزینه بلند تحقیق و توسعه و تعداد کم بیماران:

• آلمان معمولاً قیمت‌های نسبتاً بلندتر را برای جبران سرمایه‌گذاری می‌پذیرد

• بعضی شرکت‌ها از مشوق‌ها و حمایت‌های پژوهشی اتحادیه اروپا بهره‌مند می‌شوند (EU Orphan Incentives)

داروهای یتیم چگونه در آلمان تأیید می‌شوند؟
این داروها تحت قوانین دارویی اتحادیه اروپا بوده و وضعیت Orphan Drug توسط:

• EMA (آژانس دارویی اروپا)
  اعطا می‌گردد که روند تأیید و تمویل را سریع‌تر می‌سازد.
  در آلمان، داروی یتیم غالباً از ارزیابی اقتصادی-صحی سنتی در چارچوب AMNOG معاف می‌شود، مگر اینکه فروش سالانه از ۵۰ میلیون یورو بیشتر گردد.

چرا قیمت‌ها بلند است؟

• تعداد بیماران کم است → هزینه‌ها به‌صورت گسترده قابل تقسیم نیست

• آزمایش‌های کلینیکی نادر و پرهزینه است

• توسعه معمولاً برای نیازهای عاجل و بدون بدیل انجام می‌شود (unmet medical needs)
  با این وجود، تمویل می‌شود چون برای بیماران بدون گزینه درمانی، امید ایجاد می‌کند.

آیا بیمار می‌تواند داروی غیرمدرج را درخواست کند؟
بله، اگر:

• داکتر متخصص گزارش مفصل ارائه کند

• نبودِ بدیل درمانی ثابت شود

• شرکت بیمه بعد از بررسی درخواست موافقت کند
  در موارد نادر، درخواست رد می‌شود و امکان اعتراض وجود دارد از طریق:

• MDK (خدمات طبی بیمه صحی)

• یا محکمه اجتماعی (Sozialgericht)

آمار

• بیشتر از ۱۳۰ داروی یتیم در آلمان تأیید شده است

• برای بیش از ۳۰۰ بیماری نادر درمان‌هایی را شامل می‌شود

• هزینه آن سالانه میلیاردها یورو است، اما از نگاه طبی و اخلاقی ضروری دانسته می‌شود

خلاصه

ـ* تیم نویسندگان و ویراستاران تلاش می‌کند با تحقیق دقیق معلومات درست ارائه کند؛ با این حال ممکن است اشتباهات یا معلومات تأییدنشده وجود داشته باشد. لطفاً این متن را مرجع اولیه بدانید و برای معلومات قطعی به نهادهای مسئول مراجعه کنید.